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Foi demonstrado que a proteína do fator neurotrófico da dopamina cerebral (CDNF) protege a via dopaminérgica nigroestriatal quando administrada como infusões intraestriatais em modelos de ratos e camundongos da doença de Parkinson (DP).Neste estudo, avaliamos o efeito neuroprotetor do CDNF entregue com um vetor recombinante viral adeno-associado (AAV) do sorotipo 2 em um modelo de DP de 6-hidroxidopamina (6-OHDA) de rato.Os vetores AAV2 que codificam CDNF, fator neurotrófico derivado da linha celular glial (GDNF) ou proteína fluorescente verde foram injetados no corpo estriado do rato.A análise da expressão da proteína mostrou que nosso vetor AAV2 entregou com eficiência os genes do fator neurotrófico ao cérebro e deu origem a uma expressão duradoura das proteínas.Duas semanas após a injeção do vetor AAV2, 6-OHDA foi injetado no estriado do rato, criando uma degeneração progressiva do sistema dopaminérgico nigroestriatal.O tratamento com AAV2-CDNF resultou em uma diminuição acentuada nas rotações ipsilaterais induzidas por anfetaminas, enquanto forneceu apenas proteção parcial de células imunorreativas de tirosina hidroxilase (TH) na substância negra pars compacta de rato e fibras reativas a TH no estriado.Os resultados deste estudo fornecem evidências adicionais de que o CDNF pode ser considerado um tratamento potencial da doença de Parkinson.